环磷酰胺(Cyclophosphamide，CTX)主要用于肿瘤免疫，对多种肿瘤有明显的抑制作用。1968年，最早报道使用环磷酰胺治疗类风湿关节炎，从而开辟了治疗类风湿关节炎的一个新途径。它使T及B淋巴细胞绝对数目减少，早期对B淋巴细胞更明显；明显抑制淋巴细胞对特异性抗原刺激后的母细胞转化；抑制对新抗原的抗体反应及皮肤迟缓变态反应；降低升高的免疫球蛋白水平。它可以改善类风湿关节炎的病情，防止骨侵蚀，对治疗类风湿血管炎也有一定疗效。每次50毫克，每日2次，也可隔日服用200毫克。静脉注射为每周2次，每次200毫克加入 10—20毫升生理盐水中应用，症状好转后改为口服。一般从第 6周开始症状好转。维持量为原剂量的1／2。1／3，至少3—6个月或更长。
环磷酰胺的副作用较大，常见的有恶心、呕吐、腹泻，一般较轻，以注射给药时比较常见，多持续12小时左右即可消失；由于对毛囊损伤，引起脱发，多发生于用药3-4周后；在造血系统方面，可抑制骨髓，出现白细胞下降，尤其是粒细胞，血小板也可下降，当白细胞低于4．0X109／升时应停用；由于环磷酰胺的活性代谢产物主要由尿液排出，故对膀胱黏膜有刺激作用，从而导致出血性膀胱炎，严重时可出现血尿；另外可有黄疽、凝血酶原减低、出血性溃疡性结肠炎、肾小管坏死；还能引起月经不调、闭经、精子减少。此外，环磷酰胺偶可诱发膀胱癌，一般认为是由于该药活性代谢产物刺激膀胱上皮增生及化生所致，大多在环磷酰胺总量超过12克时发生，而与给药途径无关。由于环磷酰胺的远期致癌问题，较少用于类风湿关节炎的治疗，可作为联合用药选择之一。
接受环磷酰胺治疗的病人，应定期检查血、尿常规，嘱病人多饮水，以促使环磷酰胺代谢产物及时排出体外，避免在膀胱内滞留时间过长。
孕妇及有白细胞、血小板偏低、肾病、肠道疾病、肝病等病人应禁忌使用
